ANTECEDENTES
Sida para curar enfermedades en la piel
El equipo de Marc Güell corrige errores genéticos usando virus como el del sida. Además en su empresa Sbiomedic, que trabaja para la Marina de EEUU y Johnson & Johnson, utiliza sistemas biológicos como sensores para abordar enfermedades de la piel
Marc Güell, persigue la modificación del genoma humano para frenar la distrofia muscular congénita por déficit de merosina, una enfermedad rara conocida como LAMA2, que evoluciona con rapidez hasta paralizar a quién la padece. "Afecta a los portadores de dos genes mutados, uno de cada progenitor, básicos para el músculo", explica Güell, investigador principal del Grupo de Investigación en Biología Sintética Translacional del Departamento de Ciencias Experimentales y de la Salud, de la Universidad Pompeu Fabra de Barcelona.
"Hacemos ingeniería genética que busca dar solución a problemas concretos" El equipo que lidera, creado hace algo más de un año, sigue dos líneas de investigación. Una de ellas, la más avanzada, se centra en la modificación del genoma humano a través de la síntesis de genes y la creación de nuevas tecnologías moleculares. "Secuenciamos genomas para corregir errores genéticos". La otra línea de investigación, todavía en fase preliminar, está enfocada a la modificación de los genomas de las bacterias de nuestra piel que provocan enfermedades.
Formado por diez investigadores, el equipo de Güell está especializado en edición genética y biología sintética, y realiza ingeniería genética para reparar la distrofia muscular producida por el gen LAMA2. Actualmente solo existen tratamientos que alivian los problemas físicos que genera.
Han tenido que superar dos retos mayúsculos: el tamaño del gen, ya que las tecnologías conocidas hasta ahora solo permitían este tipo de manipulaciones en genes de menor tamaño, y la materialización del cambio genético.
Uno de los recipientes que utilizan es el virus del sida, que actúa enganchándose a nuestro genoma y es lo suficientemente grande como para albergar el gen terapéutico. "Con los métodos convencionales, la eficiencia escala de manera muy deficiente cuando aumenta el tamaño. Cortar y pegar funciona con extensiones pequeñas. No cortamos, pegamos directamente la secuencia de ADN. Enganchamos al gen mutado uno correcto, imitando el proceso que realiza el virus del sida", explica.
La investigación todavía está en fase de laboratorio. Desarrollan tecnologías transversales que permitirán aplicar este proceso a otras enfermedades en las que intervienen genes mutados. Un nuevo proyecto los sitúa ya en la aplicación de esta tecnología en el campo de los carcinomas.
Una segunda línea de investigación, todavía en fase preliminar, está focalizada en las enfermedades de la piel. Desde Sbiomedic, empresa que dio sus primeros pasos en Barcelona y que ha establecido su sede en Bruselas, de la que Güell es cofundador y actualmente miembro de su comité científico, se está desarrollando un ambicioso proyecto financiado por la Marina norteamericana y Johnson & Johnson, como gran inversor.
El equipo de Güell utiliza sistemas biológicos como sensores y los capacita para alertar a otras partículas, que responderán a las enfermedades. "Un circuito actúa como sensor capaz de detectar una anomalía en el funcionamiento celular. Éste alertará un segundo circuito, que dará respuesta y producirá una sustancia terapéutica para paliar la anomalía. Serán bacterias smart, que actuaran solo cuando sea necesario", explica Güell
Los pacientes con esquizofrenia presentan alteraciones en los sistemas inmune e inflamatorio.
Investigadores del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla-IFIMAV-UC-CIBERSAM, relacionan 200 genes con posibles alteraciones en siete procesos biológicos, entre los que se incluyen la respuesta inmune innata y la respuesta a las heridas.
Investigadores del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla-IFIMAV-UC-CIBERSAM, dirigidos por el profesor Benedicto Crespo-Facorro, y del CSIC-IBBTEC, dirigidos por el doctor Jesús Sainz, han descrito una alteración significativa de la expresión de los genes del sistema inmune y del sistema inflamatorio en las personas que padecen esquizofrenia.
El estudio, que aparece recogido en la prestigiosa revista Molecular Psychiatry, demuestra, por primera vez, la existencia de 200 genes cuya expresión está alterada en las personas que padecen esta enfermedad mental, ha informado el Servicio Cántabro de Salud (SCS) en un comunicado.
En este trabajo, los investigadores reflejan cómo se relacionan esos 200 genes con posibles alteraciones en siete procesos biológicos que hasta ahora no se habían descrito, entre los que se incluyen la respuesta inmune innata, respuesta aguda a las inflamaciones y respuesta a las heridas. Los resultados revelan una alteración del sistema inmune e inflamatorio de la enfermedad.
Aunque se ha analizado a un reducido número de pacientes, los datos obtenidos avalan el modelo de neurodesarrollo de la esquizofrenia que se ha propuesto en las últimas décadas. De acuerdo con dicho modelo de desarrollo neurológico, la esquizofrenia sería consecuencia de una exposición pre o perinatal a factores adversos que producirían una vulnerabilidad inmune latente.
Este estudio, que aporta información de las bases biológicas de la enfermedad, podría suponer "el primer paso" para el desarrollo de tests de diagnóstico pre-sintomático utilizando el perfil de expresión génica de los individuos afectados.
Además, dado que varios de estos genes son dianas para fármacos conocidos y potenciales, esta investigación facilitará el desarrollo de nuevos medicamentos y el "reposicionamiento" de fármacos actuales.
Según el SCS, los resultados obtenidos, aunque deben ser entendidos como iniciales, constituyen "un avance" en el conocimiento de la biología de la enfermedad y suponen una línea de investigación "muy interesante y prometedora". "De hecho, si los estudios posteriores confirman estos resultados, puede suponer un cambio en el planteamiento del tratamiento de la enfermedad", señala.
Esta investigación se enmarca en el programa asistencial y de investigación (PAFIP) sobre fases iniciales de psicosis que el servicio de psiquiatría del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla-IFIMAV-UC-CIBERSAM desarrolla desde hace mas de 12 años y que lo ha convertido en un "referente nacional" en este campo clínico y en la investigación internacional en psicosis.
El desarrollo de líneas de investigación de primer nivel científico que permiten alcanzar logros científicos de relevancia internacional solamente ha sido posible mediante la colaboración y el apoyo de las distintas instituciones sanitarias (HUMV-IFIMAV-CIBERSAM) y académicas/investigación (CSIC-IBBTEC) de la comunidad autónoma de Cantabria y de España.
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